какое самое дорогое лекарство в мире
10 самых дорогих лекарств в мире
Даже абсолютно здоровый (или, скорее, недообследованный) человек время от времени вынужден принимать лекарство, чтобы унять головную или зубную боль. И хотя большинство лекарственных препаратов стоят дорого, для их покупки все же не нужно брать кредит или продавать почку.
Однако стоимость некоторых лекарств может вогнать в уныние не только среднестатистического россиянина, но и очень богатого человека. Представляем вам топ-10 самых дорогих лекарств в мире.
10. Ilaris
Цена в расчете на годовой курс для 1 пациента варьируется от 379 000 до 462 000 долларов.
Препарат Иларис является инъекционным иммунодепрессантом, одобренным для лечения острого подагрического артрита, системного ювенильного идиопатического артрита у маленьких детей, а также криопиринассоциированного периодического синдрома (КАПС) – группы редких заболеваний, вызванных мутациями в определенных генах.
У людей с КАПС часто возникают приступы лихорадки и воспаления без стандартных причин, таких как инфекции или вирусы.
9. Demser
Годовой курс стоит от 96 000 до 472 000 долларов.
В организме пациентов с феохромоцитомой – гормонально активной опухолью надпочечников – вырабатывается чрезмерное количество норадреналина и адреналина, которые поднимают кровяное давление. Для предотвращения этого состояния больные с феохромоцитомой вынуждены принимать препарат под названием Демсер.
Также данное средство используется для длительного лечения симптомов, связанных с опухолью.
8. Folotyn
Стоит примерно 345 000 – 500 000 в год, на одного пациента.
Это лекарство последней надежды для тех, кто болен рецидивирующей или рефрактерной периферической Т-клеточной лимфомой – редким и крайне агрессивным видом рака. Оно применяется лишь в том случае, если другие методы лечения не дали результата.
При этом даже применение Фолотина не гарантирует улучшения выживаемости без прогрессирования заболевания или хотя бы общего продления длительности жизни больного.
7. Soliris
Ценник для 1 пациента в год – 600 000 долларов.
Это лекарство используют для лечения генетических заболеваний — одной из самых дорогостоящих групп заболеваний. Солирис могут прописать в случае:
Одно время Soliris считался самым дорогостоящим лекарством в мире, но сейчас появились препараты, по сравнению с которыми Soliris отдают почти что даром.
В 2019 году в российских СМИ появились сообщения о том, что фармацевтическая компания «Генериум» зарегистрировала российский аналог Солириса (экулизумаба). Он называется Элизария и будет стоить на четверть дешевле оригинала. Все компоненты лекарства, включая производство субстанции для него — отечественные. Это самый дорогой лекарственный препарат в России.
6. Lumizyme
Цена годового курса — 650 000 долларов.
Один из самых дорогих медицинских препаратов в мире используется для лечения болезни Помпе, при которой у человека нарушаются процессы расщепления гликогена в нервных и мышечных клетках.
Это происходит из-за того, что в организме больного не хватает фермента под названием «кислая α-1,4-глюкозидаза». А Лумизим (он же (альглюкозидаза альфа) замещает недостающий фермент.
Без лечения болезнь Помпе приводит к смерти от сердечной или дыхательной недостаточности у детей. Если же заболевание возникло во взрослом возрасте, человек медленно теряет зрение из-за миопии, и у него наблюдается поражение печени.
5. Brineura
Годовой курс лечения обойдется в 700 000 долларов.
Бринейра – супердорогое лекарство, которое применяется при лечении позднедетской болезни Баттена (она же болезнь Бильшевского-Янского). Она достаточно редко встречается, примерно у 1 человека на 200 000. При этой наследственной патологии быстро ухудшается зрение вплоть до полной слепоты, часто бывают судороги, которые не снимаются медикаментами, и серьезно нарушается двигательная активность пациента.
И хотя Бринейра не обеспечивает полного излечения, она замедляет наступление инвалидности и облегчает симптомы болезни у маленьких пациентов от 3 лет и старше.
4. Luxturna
Цена лечения – 850 000 долларов.
Потеря зрения – одна из самых страшных бед, которая может случиться с человеком. Перспектива навсегда оказаться в темноте не так пугает, как необходимость расстаться с 850 000 долларов. Если, конечно, они у вас есть.
Разработчик препарата — компания Spark Therapeutics – изначально планировала продавать свою разработку за 1 миллион долларов. Но потом поубавила аппетиты по настоянию страховых компаний.
Чудодейственный препарат, чей принцип действия основан на генной терапии, возвращает зрение не всем, а лишь тем, кто поражен редкой унаследованной формой слепоты. К примеру, в США таковой страдают около 2000 человек.
Для излечения от слепоты достаточно единственной инъекции Luxturna в каждый глаз (по 425 тысяч долларов за инъекцию соответственно). Этим новинка выгодно отличается от других препаратов, которые нужно принимать длительно, а то и всю жизнь.
3. Ravicti
Стоимость одного года лечения для пациента – 1,2 миллиона долларов.
С июня 2010 года препарат Равикти получил статус «лекарства для сирот» (средство, используемое при редких заболеваниях).
Применяется Равикти для лечения пациентов с нарушением цикла мочевины. И хотя название заболевания звучит несерьезно, за ним кроется большая опасность.
2. Carbaglu
За годовой курс придется заплатить около 1.3 миллиона долларов.
В человеческой печени есть фермент с длинным названием N-Ацетилглутаматсинтаза. Он отвечает за переработку избытка азота, который образуется при метаболизме белков. А при гипераммонемии этого фермента не хватает, и в крови быстро накапливается аммиак, он же гидрид азота. Это приводит к коме и последующей смерти.
Вот это опасное состояние и предотвращает препарат Карбаглу. А учитывая, что нехватка фермента – пожизненное состояние, принимать данный препарат придется столько, сколько проживет пациент.
1. Zolgensma
Цена самого дорогого лекарственного средства в мире – 2,1 миллиона долларов.
Этот препарат получил «зеленый свет» в США совсем недавно – в мае 2019 года — для лечения педиатрической спинальной мышечной атрофии. Золгенсма заменяет мутировавший «бракованный» ген на функциональный.
Для полного излечения от болезни достаточно всего одной внутривенной инъекции, вот только стоит она фантастически дорого. И ориентировано средство на очень малую группу людей, ведь во всем мире от спинальной мышечной атрофии страдают около 2500-3500 детей. Болезнь эта быстро прогрессирует, и к двухлетнему возрасту больные дети, не получающие необходимого лечения, обычно умирают от респираторной недостаточности.
Младенец Лауры Вейсгарбер спустя месяц после рождения стал чересчур нервным, он перестал развиваться и становился все слабее и слабее. Врачи поставили маленькому Доновану диагноз «спинальная мышечная атрофия» (СМА) — редкое заболевание, вызванное дефективным геном. Эта наследственная болезнь поражает двигательные нейроны спинного мозга и ведет к прогрессирующей мышечной атрофии. Одни типы СМА проявляются вскоре после рождения ребенка, другие — во взрослом возрасте. Этот диагноз является ведущей причиной смерти от генетических заболеваний у младенцев. Дети с наиболее тяжелой формой болезни чаще всего не доживают до своего второго дня рождения.
Что чувствовали родители Донована, когда их новорожденному ребенку поставили столь страшный диагноз? Они были просто опустошены и подавлены. Однако доктор предложил им поучаствовать в экспериментальной программе по тестированию лекарства от СМА с генетически модифицированным вирусом. Последний нес здоровые копии гена, в котором нуждался малыш.
После начала экспериментального лечения состояние мальчика стало медленно улучшаться. Тем не менее ему по-прежнему нужны инвалидная коляска для перемещения и питательная трубка для еды. Сейчас он ходит в детский сад и делает те же вещи, что и обычные люди. Такую же положительную динамику продемонстрировали и другие дети, участвовавшие в экспериментальном лечении. Беда только, что за пределами исследовательской клиники применяемое лекарство стоит бешеных денег.
My sweet nephew wants to tweet! «@Indians I might be small & fighting SMA1, but I am definitely your BIGGEST fan!! ❤️- Donovan» #WWWindianspic.twitter.com/wDUfwbwrTf
Работает лекарство по принципу большинства препаратов генной терапии, число которых за последние два года увеличилось с нуля до считанных единиц. Появляющаяся же в СМИ цена этих лекарств всякий раз поражает умы потребителей.
На пороге эры препаратов генной терапии
Доставлять нуклеиновую кислоту (ДНК) в клетку пациента в качестве лекарственного метода придумали уже давно. Первые попытки модифицировать ДНК были предприняты еще в начале 80-х годов. А первый успешный перенос генов был осуществлен в мае 1989 года. С тех пор было проведено более 2 тыс. клинических испытаний, однако первые одобренные лекарства в массовом порядке начали поступать на рынок западного мира только в последние два года.
Генная терапия до сих пор с выходом первых препаратов считается экспериментальной техникой, которая в отдельных случаях позволит избежать длительного приема таблеток или хирургического вмешательства. Генная терапия может быть перспективным лекарством для борьбы с наследственными болезнями, некоторыми типами рака и вирусными инфекциями. Сейчас ведутся разработки в нескольких направлениях: замена мутировавшего гена, который вызывает болезнь, его здоровой копией; инактивация мутантного гена; ввод в организм нового гена, который позволит бороться с болезнью.
Мутировавшие гены приводят к отсутствию или недостатку определенного белка в организме. Для доставки генов в клетки используют генетически сконструированный носитель. Часто в качестве таких переносчиков выступают вирусы, которые эффективно заражают клетки. Но их модифицируют таким образом, чтобы они не могли вызвать заболевания. Эти вирусы интегрируют свой генетический материал, в котором находится и здоровая копия нужного человеку гена, в хромосому клетки человека или или в ядро клетки.
Вирус вводят как прямо в ткани организма, так и в лабораторных условиях в образец клеток пациента. Потом эти клетки возвращаются в организм человека.
Так как эта техника относительно молода, существуют риски для здоровья. Вплоть до развития рака. А потому заявки на потенциально небезопасные клинические испытания могут быть отклонены регуляторами. За каждым протоколом исследований следят, обсуждают вопросы этичности и безопасности исследований.
Первое подобное лекарство было одобрено в Европе семь лет назад и для своего времени стало самым дорогим в истории. Пример препарата, который был создан для лечения дефицита липопротеиновой липазы, очень показателен. Из-за этого наследственного заболевания кровеносные сосуды закупориваются жиром, что приводит к летальному исходу.
В то время это было самое дорогое лекарство из доступных на рынке. Вот только спроса на него не было. У тех немногочисленных пациентов, которые столкнулись с этим заболеванием, не было достаточной суммы, чтобы позволить себе препарат. К 2016 году только один человек получил его на коммерческой основе. А в 2017-м владелец прав на лекарство заявил, что не будет продлевать лицензию на его продажу. Три дозы, которые хранились на складах компании, были переданы трем пациентам за символическую сумму в 1 евро.
Почему так дорого?
Парад препаратов генной терапии в США начался с 2017 года. Но они определенно не смогут побить по продажам жаропонижающие.
С помощью этого препарата зрение пациентов улучшается. Они могут видеть вещи, которые раньше были недоступны их зрению (звезды, Луну), а также делать знакомые нам вещи: читать, ездить на велосипеде, гулять в сумерках и по ночам самостоятельно.
Но цена этого лекарства является главным препятствием на пути его широкого внедрения. Хочешь больше? Плати.
Почему эти препараты стоят таких бешеных денег? В качестве одной из причин называют чрезмерный надзор регулятора, который удлиняет и удорожает путь к одобрению и выводу лекарства на рынок. По некоторым оценкам разработка и клинические испытания одного одобренного лекарства для генной терапии стоят несколько миллиардов долларов. Покрыть же эти расходы практически невозможно, так как многие генетические заболевания чрезвычайно редки: например, СМА по статистике возникает у одного из 10 тыс. новорожденных.
К тому же у разработчиков лекарств на руках могут десятилетиями находиться патенты на изобретения, что по сути делает этих людей монополистами. В результате они могут устанавливать цены на таком уровне, который позволит максимизировать доходы в короткий срок и не бояться конкуренции.
А что говорят фармкомпании? Руководители Novartis защищают многомиллионную цену на свое лекарство доводами о том, что единоразовое лечение более ценно, чем дорогие и длительные процедуры, которые обходятся в сотни тысяч долларов каждый год.
Может ли быть достаточным оправданием для фармкомпаний возмещение затрат на научно-исследовательскую работу таким поразительным образом? Современные корпорации ориентированы на демонстрацию роста прибыли каждый квартал, и разочаровать инвесторов не хочет никто.
Лекарство за два миллиона долларов. Почему лекарство от спинальной мышечной атрофии стоит так дорого
В последнее время внимание СМИ привлекла история сбора денег на лечение мальчика со спинальной мышечной атрофией. Целевая сумма составила 168 млн рублей, что соответствует стоимости одной инъекции препарата «Золгенсма» – 2,1 млн долларов США. Популярный рэп-музыкант Алишер Моргенштерн сделал существенный вклад в сбор средств, а также активно призывал своих поклонников жертвовать деньги на лечение. В середине сентября нужная сумма была собрана. Если оставить за скобками мотивы благотворительности эпатажного рэпера, остается несколько вопросов: почему лекарственный препарат стоит так запредельно дорого, должно ли государство оплачивать лечение в таких случаях и оправданно ли это? Попробуем разобраться с возможными ответами.
Чем лечится спинальная мышечная атрофия
Спинальная мышечная атрофия (СМА) — редкое генетическое нейромышечное заболевание, приводящее к потере двигательных нейронов, прогрессирующему истощению мышц и сопутствующим проблемами с движением. Это серьезная болезнь, которая со временем усугубляется: слабость конечностей, трудности при сидении, ползании или ходьбе, подергивание или дрожание мышц (тремор), проблемы с костями и суставами (сколиоз), затрудненное глотание и дыхание вплоть до необходимости механической вентиляции легких. При этом СМА не влияет на интеллект и не приводит к нарушениям обучаемости.
СМА делят на четыре типа, первые три диагностируют у детей младше 6 месяцев, между 7 и 18 месяцами и после 18 месяцев; четвертый тип поражает взрослых и обычно вызывает только легкие проблемы. В прошлом дети с заболеванием 1 типа редко проживали дольше первых нескольких лет. Но в последние годы, благодаря ранней диагностике и лечению, результаты улучшились. Большинство детей с типом 2 доживают до взрослого возраста и могут жить долго и полноценно. Типы 3 и 4, как правило, не влияют на продолжительность жизни. Заболеваемость СМА составляет приблизительно 1 на 11 000 живорожденных, причем доминирует СМА типа 1. В США насчитывается 10–25 тыс. больных СМА, в странах ЕС — 21–25 тыс., в России — предположительно, 2–3 тыс.
Если исключить неэффективную поддерживающую терапию, то для лечения спинальной мышечной атрофии есть лишь три препарата.
«Спинраза» (нунинерсен) — первое лекарство, одобренное FDA для применения детьми и взрослыми в 2016 году. Разработчиком является американская интернациональная биотехнологическая компания Biogen Inc. «Спинраза» с 2017 года также разрешена к применению в ЕС; в России — с 2019 года (ЛП-005730-160819). Активный компонент «Спинразы» представляет собой антисмысловой олигонуклеотид, действующий на гены выживаемости двигательных нейронов (SMN2, от Survival Motor Neuron), который вводят в спинномозговую жидкость инъекционно. За первым введением должны последовать еще три инъекции — через 2, 4 и 9 недель, а затем по дозе раз в 4 месяца. Терапию продолжают до тех пор, пока пациент получает от нее пользу. Цена «Спинразы» в США составляет 133 тыс. долларов за одну инъекцию, а стоимость лечения — 750 тыс. долларов за первый год терапии и по 375 тыс. долларов ежегодно в последующие годы.
«Эврисди» (рисдиплам) — первый пероральный препарат для лечения СМА, одобренный FDA августе 2020 года для лечения пациентов старше двух месяцев. В тот же год зарегистрирован в РФ (ЛП-006602-261120). Это разработка американской биотехнологической корпорации Genentech, Inc., входящей в состав F. Hoffmann-La Roche AG. «Эврисди», в отличие от «Спинразы», — это малая гетероциклическая молекула, которая выступает модификатором сплайсинга РНК, направленного на выживание SMN2. Препарат используют ежедневно и пожизненно. Годовая стоимость начинается с менее 100 тыс. долларов, а предельная достигает 340 тыс. долларов, в зависимости от массы тела пациента.
Таким образом, болезнь можно излечить и обратить вспять патологические изменения, сделав всего одну внутривенную инфузию. «Золгенсма» — самое дорогое лекарство в мире, цена составляет 2,125 млн долларов. Эту сумму помогал собирать Моргенштерн.
Ценообразование и Big Pharma
Выяснить причину непомерной стоимости попыталось интернет-издание FactChecker, основываясь на общении с врачами и заявлениях представителей компании Novartis. В первую очередь главной проблемой называют мизерный размер потенциального рынка. СМА встречается редко, поэтому необходим узкоспециализированный препарат — чем меньше случаев заболевания, тем выше будет его цена. Кроме того, «Золгенсма» вводится однократно.
«Оптовая стоимость приобретения (WAC) препарата „Золгенсма“ составляет 2,125 млн долларов — менее 50% от десятилетней стоимости текущей стандартной терапии хронической СМА в США и находится в пределах пороговых значений экономической эффективности для редких заболеваний, используемых Институтом исследований экономической эффективности. Ожидается, что со временем препарат сэкономит расходы системы здравоохранения на лечение и уход за пациентами со СМА. Мы налаживаем гибкие партнерские отношения с плательщиками, чтобы обеспечить доступность и приемлемую стоимость», — сообщил изданию FactChecker международный представитель компании Novartis.
Также он отметил, что окончательные решения о ценообразовании и возмещении расходов принимаются на местном уровне.
Согласно исследованию, опубликованному в 2016 году в журнале Journal of Health Economics, на создание одного нового лекарства уходит около 2,6 млрд долларов и более 10 лет. Только 14% лекарств, проходящих клинические испытания, в конечном итоге получают одобрение FDA, поскольку значительная часть испытаний не завершается успехом, как показало исследование Массачусетского технологического института (MIT). Исследователи из MIT и Института онкологии Дана — Фарбера предложили финансировать покупку дорогостоящих лекарств с помощью аналога ипотеки, чтобы пациенты могли платить в рассрочку при условии, что препарат работает.
С учетом большой вероятности неудачи компаниям-разработчикам приходится полагаться на малое количество успешных препаратов для того, чтобы компенсировать расходы и иметь возможность вкладываться в новые исследования. Кроме того, выпущенные на рынок лекарства сталкиваются с продукцией конкурентов, что ведет к снижению цены. Особенно мощное влияние оказывают препараты-дженерики, массово появляющиеся после окончания срока действия патента.
Рассчитано, что после появления 5–6 дженериков цены на такие препараты снижались примерно на 95%.
Кроме того, в РФ компанией BIOCAD разрабатывается отечественный аналог «Золгенсма» — ANB-4, с аналогичным механизмом действия. Однако неизвестно, когда завершатся испытания препарата, пройдут ли они успешно и сколько будет стоить новое лекарство для конечного потребителя. По весьма оптимистичным оценкам, ANB-4 может выйти на рынок через 3–5 лет.
Обоснование высокой цены «Золгенсма» в том, что именно такую цену установила компания Novartis, поскольку лекарство «радикально изменяет жизнь пациентов, страдающих от этого разрушительного заболевания, и их семей», а также в заявленной стоимости вывода новых препаратов на рынок. Но это утверждение отчасти противоречиво.
Начальные этапы разработки «Золгенсма» финансировались за счет Национального института здравоохранения, а также рядом благотворительных организаций, ориентированных на поиск новых средств для терапии СМА, включая многие американские благотворительные фонды: Cure SMA, Sophia’s Cure, Fighting SMA, Gwendolyn Strong Foundation, Miracle for Madison и другие. Часть этих фондов собирает пожертвования родственников и близких пациентов, чтобы финансировать разработку и клинические исследования новых лекарственных препаратов.
Главный исполнительный директор компании Novartis Васант Нарасимхан вполне обоснованно считает, что генная терапия является прорывным медицинским подходом, так как она дает возможность лечить смертельные генетические заболевания однократным введением препарата. Однако в ряде случаев подходящей заменой может выступать длительная терапия, вызывающая постепенные улучшения. Альтернативой для «Золгенсма» выступает «Спинраза» — стоимость ее применения составляет 4 млн долларов за десять лет.
Относительно короткий срок годности, не более 12 месяцев, усложняет ситуацию — из-за трудностей производства и хранения практически невозможно создавать запасы лекарства.
Неблагоприятные события прошлого года, связанные с пандемией COVID-19, также вынудили швейцарскую компанию закрыть одно производственное предприятие в конце марта 2021 года, всего через 14 месяцев после открытия. Несмотря на это, «Золгенсма», даже с ценником в 2,125 млн и просевшим из-за COVID-19 спросом, показала достойные результаты в 2020 году, едва не получив статус лекарства-блокбастера, — продажи достигли 920 млн.
Очевидно, что «Золгенсма» не может быть дешевой. Но как Novartis определяет фактическую отпускную цену? Различные компании для ценообразования применяют модели, где рассчитывается стоимость исходя из количества прожитых пациентом лет и с учетом эффективности лекарства. Следовательно, необходимо определить стоимость человеческой жизни, заложив определенную маржу на инвестиции компании. О действительной стоимости вывода на рынок нового лекарства мало что известно. Однако компания Novartis не с нуля разрабатывала препарат «Золгенсма» самостоятельно — его приобрели в процессе покупки AveXis, американской компании, создавшей лекарство-кандидат AVXS-101, названное позже «Золгенсма». Сумма сделки, проведенной в 2018 году, составила 8,7 млрд долларов.
Большинство систем медицинского страхования не поддерживают лечение по такой цене, а огромная стоимость также не служит гарантией того, что препарат оправдает все ожидания. С другой стороны, как отмечено выше, Novartis проявляет некоторую гибкость и разрешает выплачивать деньги в течение пяти лет по 425 тыс. долларов в год, а также планирует частично возвращать деньги, если лечение не сработает. Семьям пациентов следует иметь в виду возможность оплаты препарата в рассрочку.
Кошелек или жизнь
168 млн рублей — много это или мало? Для сравнения, на эту сумму можно построить детский сад на 168 мест (место для одного ребенка стоит примерно 1 млн рублей). А сколько стоит жизнь человека? Во многих цивилизованных странах прокламируется, что человеческая жизнь бесценна. Но по факту это не так. Стоимость жизни — экономическая величина, которую используют для количественной оценки выгоды от предотвращения смертельного исхода. В области общественных наук это предельная стоимость предотвращения смерти при определенных обстоятельствах. Часто она включает также качество жизни, ожидаемое время оставшейся жизни и потенциальный заработок. Последнее используется для страховых выплат или компенсаций после гибели человека. Поэтому в разных странах стоимость жизни значительно отличается. Например, в США она составляет примерно 9,6 млн долларов, в Германии — 1,65 млн евро (
2 млн долларов), в Индии — 0,64 млн долларов. Что касается России, по состоянию на 2020 год, стоимость статистической жизни определяют как 4,7 млн рублей (75,9 тыс. долларов по курсу 2019 года). По другой, более оптимистичной, модели — 15,7 млн для женщин и 18,2 млн для мужчин (218 и 253 тыс. долларов соответственно).
Теперь помещаем на одну чашу весов лекарство за 2,1 млн, а на другую — десятки тысяч… Вопрос, почему даже зарегистрированные дорогостоящие лекарственные препараты неохотно предоставляются госучреждениями, отпадает сам собой. Возможно, одним из вариантов частичного решения этой проблемы могло бы стать добровольное страхование новорожденного ребенка в тех случаях, когда родители имеют генетические аномалии. Также не помешает более тщательный выбор партнеров — с предварительным скринингом на наследственные заболевания до планируемого зачатия вместо игры в орлянку с генетикой.